近日，“一项在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变型脑胶质瘤患者中评价safusidenib erbumine的有效性和安全性的II期、全球多中心临床研究”在中山大学肿瘤防治中心神经外科会议室召开了项目启动会。该项研究是针对经组织学确诊为IDH1突变3级或4级星形细胞瘤的干预性研究，也是国内首个针对IDH1突变型高级别胶质瘤的临床研究，有望为IDH1突变型高级别胶质瘤患者带来新的希望。

Safusidenib是一种新型、口服、有效且具有脑穿透性的靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的抑制剂，在未接受过化疗和放疗的2级IDH1突变胶质瘤患者中开展的二期研究取得积极结果，相关论文已获得发表。该研究结果于2025年11月8日首次在线发表于《Neuro-Oncology》杂志。本次研究将首次探索将该药物用于新诊断的具有高危特征的IDH1突变型胶质瘤（包括WHO 3级和4级脑胶质瘤）患者维持治疗的有效性和安全性。

该项研究分为第1部分和第2部分。第1部分的剂量确定研究已在美国完成入组。现开展的第2部分将涵盖全球3个国家（美国、中国、澳大利亚）40余家中心，其中中国有9家中心参与，试验为全球竞争入组。第2部分计划纳入100例患者，将以1:1比例随机分组，接受250 mg Safusidenib或安慰剂（每日两次）治疗，连续28天为一个周期。将按当地检测的CDKN2A/B纯合缺失（是与否）、最后一次手术后研究者评估的切除状态（全切或非全切）和研究者评估的肿瘤分级（3级或4级）随机化进行分层。主要入组标准是确诊具有高危特征的IDH1突变型3级，或4级星形细胞瘤，入组前至少完成90%的计划的放疗（联合或不联合替莫唑胺治疗），并接受6-12个周期的替莫唑胺辅助治疗，且无疾病进展证据。必须在替莫唑胺末次给药后至少28天且不超过75天内随机入组。其主要目的是评价Safusidenib维持治疗的有效性和安全性。

此外，对于已完成手术及标准治疗的IDH1突变型3级或4级星形细胞瘤患者，目前临床通常采取“观察等待”策略，直至疾病进展或复发。因此，亟需开发有效且耐受性良好的治疗方案，以进一步延缓疾病进展。Safusidenib在针对复发或进展性IDH1突变型脑胶质瘤的Ⅰ期研究中已展现出具有前景的抗肿瘤活性。前期研究数据显示，该药物具有良好的安全性与耐受性，且在IDH1突变型胶质瘤患者中的缓解率数据极具潜力。我们期待通过本项临床试验进一步验证其在IDH1突变型高级别星形细胞瘤（WHO 3/4级）中的临床获益，为患者提供新的治疗选择。这项研究由神经外科陈忠平教授担任研究分中心——中山大学肿瘤防治中心的主要研究者。

申办方（Nuvation Bio Inc.）代表、中山大学肿瘤防治中心临床研究机构老师、以及神经外科/神经肿瘤科、放疗科、病理科、影像科等相关科室人员参加本次启动会。启动会围绕研究背景、方案设计、具体操作流程等各方面进行了系统的培训和热烈讨论。

来源：神经外科

文：李杉杉、郭琤琤